破解兒童藥困境須系統(tǒng)施策
發(fā)布日期：2017-06-16 12:00:10 作者：魯南制藥集團 瀏覽：79.6萬
兒童健康關系人口素質和社會和諧，但兒童用藥安全問題始終未能得到妥善解決，受到法規(guī)缺失、企業(yè)研發(fā)和生產兒童用藥積極性不高等因素的制約。近日，一則《兒童用藥困境：專屬藥品僅2% 用藥靠猜劑量靠掰》的新聞引發(fā)關注，折射兒童藥品行業(yè)的困境。
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兒童用藥問題已引起國家高度重視。當前，兒童藥利好政策頻出，兒童用藥法規(guī)建設工作已經啟動，技術支撐體系正在完善，制藥企業(yè)兒童用藥研發(fā)生產的積極性不斷提高，兒童用藥注冊、臨床研究、定價、招標、醫(yī)保等方面的激勵政策不斷完善。
需要指出的是，與成人用藥相比，兒童用藥在研發(fā)、生產及商業(yè)化方面還存在諸多難點。兒童用藥的處方、工藝相對復雜，對口感和安全性要求高，對原輔料選擇性及質量控制要求較高。同一成分針對不同年齡段的兒童，須進行不同劑型、規(guī)格及口味等相應的藥學研究。兒童用藥的研發(fā)是藥品研發(fā)中投入最大、耗時最長、臨床試驗最復雜的領域之一，研發(fā)成功后，還會面臨市場推廣等難題。
按照國家現(xiàn)行定價政策，藥物是按其中的有效成分定價的。在“一品雙規(guī)”的管理制度面前，兒童用藥的劑型和規(guī)格在招標時會受到影響，導致兒童用藥專業(yè)生產企業(yè)的利潤無法與生產同樣品種的成人用藥生產企業(yè)相提并論。兒童藥劑市場份額小，制作工藝比較復雜，定價機制影響了專業(yè)兒童用藥生產企業(yè)可持續(xù)發(fā)展，進而影響兒童用藥的研發(fā)。
同時，目前國內對于兒童進行臨床試驗缺乏有效運行機制，真正能夠從事兒童臨床試驗的機構屈指可數(shù)。兒童臨床參與人群缺乏，國內對公眾進行人體臨床試驗的教育缺乏，臨床基地進行兒童臨床試驗的應急措施等條件不足，使得兒童臨床研究面臨研究和倫理的兩難境地。
破解兒童藥品的行業(yè)困境，應加強對藥品療效的觀察、安全性檢測、不良反應信息的收集和分析、健康風險評估、風險防范和處理機制建設等，對此國家應有相應的政策和財政保障。由政府牽頭，聯(lián)合醫(yī)療機構、制藥企業(yè)、藥品監(jiān)管部門、行業(yè)專家等協(xié)同攻關，鼓勵對多個兒童專用品種捆綁式申報，審評部門組織專家進行優(yōu)先集中審批，盡快緩解兒童用藥匱乏現(xiàn)狀。在兒童用藥研發(fā)、注冊審評、招標、定價及醫(yī)保等方面給予有力的資金和政策扶持，在全國形成示范效應和規(guī)模效應。對兒童用藥采用單獨定價政策，并取消一品雙規(guī)的處方限制，從根本上改善兒童用藥的可獲得性和用藥安全性。
解決兒童用藥問題是一項長期復雜的系統(tǒng)工程，涉及研發(fā)、生產、使用、定價、報銷、稅收等多個領域、多個部門。政府應加強各部門間的溝通協(xié)調及引導，做好整體規(guī)劃和頂層設計。在兒童用藥研究中，審評部門應采取早期介入、優(yōu)先審評、多渠道溝通交流、動態(tài)補充資料等方式，建立兒童用藥快速審批程序，將兒童藥物列為最優(yōu)先領域，可以采用混合申請、互認、合作評審和豁免等快速通道策略，加快出臺兒童用藥注冊、臨床研究、定價、招標、醫(yī)保等方面的激勵政策，建立優(yōu)先審評機制、數(shù)據(jù)保護機制和資金政策支持機制。
